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来源：中国医疗保险
作者：孙鑫 中国循证医学中心主任
实现全民覆盖、高效的基本医疗保障体系是我国的基本国策。通过医保谈判，纳入安全、有效、价格合理、成本-效果好且负担得起的药品，是确保我国医保能高效运转的关键手段。笔者有幸参与了2018年抗肿瘤药品评估工作，感受颇多。尤其是，综合运用多学科技术手段、基于高质量科学证据的评估和决策已成为医保药品评估和谈判的重要方式。这是新成立的国家医保局为确保人民健康福祉的重要贡献。
医保药品的评估和谈判是一个非常复杂的过程，需考虑和评估的因素众多。基于价值框架（valueframework）和高质量证据的决策已日益成为医保药品科学评估和谈判的核心基础。循证医学评价是目前公认的助推医保药品评估和谈判的关键手段之一。但是，循证医学评价在医保药品评估中如何发挥作用，医药企业应该提供何种循证医学证据，一直以来是关注的重点。基于此次参与医保药品评估的工作经验和体会，笔者在本文中简要讨论了循证医学评价在医保评估和谈判中的作用和一些思考，与读者分享，以期共同促进国家医保事业蓬勃发展。
循证医学评价在医保药品评估和谈判中的价值体现在哪里？
医保药品的首要基本条件是具有充分的临床价值，即临床安全有效，同时在实际临床医疗过程中是临床医生和患者优先或经常选择的药品。作为医保药品评估和谈判当中的第一个关键环节，循证医学评价为证实药品本身的安全有效，同时明确药品在临床使用中的地位提供了关键的技术支撑。药品的安全性、有效性和临床治疗地位是医保药品评估和谈判中的独立构成因素，起到重要的作用，并在此次肿瘤药品谈判中已得到充分体现——那些具有高质量证据，且明确表明具有重要临床价值、临床急需的药品通常受到广泛关注与共识。因为，这些是解决我国参保患者关键需求的根本保证。
那么，循证医学评价对医保药品评估的作用主要体现在哪些方面呢？总体而言，是多方面的，包括：
①提供以新药临床试验为代表的药品效能证据；
②基于真实世界数据而形成药品实际安全性、实际治疗效果和比较效果证据；
③不同亚组人群在使用药品后表现出来的治疗效应差异，即亚组效应；
④基于各种临床证据形成的治疗指南等；
⑤基于真实世界数据形成的疾病负担、药品利用情况（如依从性、使用频次等）证据。这些证据为确定医保药品的临床价值和地位提供了关键支撑。
如何开展循证医学评价支持医保药品评估？
医保药品评估和谈判中具有自身特殊性，在使用临床证据用于医保药品评估决策过程中通常存在一些重要考虑。例如：申请进入医保目录的药品通常是那些上市了一定时间，但市场尚未成熟的新药，临床证据并非完全成熟，同时申请进入医保的药品也会和现有上市的药品形成竞争；医保评估的药品是在实际医疗环境和患者中使用，通常要比严格控制的新药临床试验更复杂，需要的证据应更贴近实际临床医疗环境和患者，并且最终是为了降低死亡率、伤残率，提高机体功能和生活质量等对患者重要的结局指标；部分特殊人群的药品，如孕妇、儿童、高龄老人等，可能无法参与新药临床试验，需要其他的临床证据。
针对这些特殊性和重要考虑，医药企业应该如何开展循证医学评价，从而解决决策者亟需回答的决策问题呢？在此次的药品评估过程中，医药企业通常提供了上市前的新药临床试验证据。这些证据绝大部分来自于国际临床试验，加上少数补充试验（多数为单臂小样本研究）。这些临床试验提供了一些重要临床信息。
除此之外，还应考虑基于真实世界数据，选择合理的设计，在确保数据质量的情况下，形成真实世界证据。这些证据在医保药品评估中具有明显优势，包括：评估药品的实际有效性证据；形成头对头的直接比较，评估药品比较有效性证据；获得对患者有重要影响的结局；获得长期实际安全性证据；获得不同亚组人群的治疗效应证据；获得特殊人群的治疗证据。这些信息很难在新药临床试验当中获取。
由于申请进入医保的药品通常是那些上市不久的新药，因此，在多数情况下基于前瞻性的研究设计，获取真实世界数据，可以回答实际效果、比较效果和安全性、亚组效应、疾病负担和治疗模式等信息。在证据的强度和等级方面，对于评价医保药品的实际效果而言，实效性随机对照试验仍然是最佳的真实世界证据；基于观察性设计的效果评价，无论是前瞻性数据收集还是回顾性数据，由于自身存在的不足（如适应症偏倚），证据强度相对更低。
结语
基于高质量科学证据的医保药品评估已成为我国医保药品评估和谈判的重要方式。通过严格的循证医学评价，生产高质量证据，证实药品的实际效果和安全性，以及在临床的实际地位，是确保医保药品高效评估的首要基础和关键手段之一。循证医学专家应该与药物经济学家一道，更多参与到我国医疗保障事业发展，为人民健康谋福祉做出应有的贡献。
